Исследователи из Университета штата Мичиган совершили прорыв в лечении наследственных заболеваний сетчатки. С помощью одной инъекции генной терапии им удалось вернуть зрение собакам породы уиппет, которые из-за редкой мутации в гене CaBP4 практически полностью слепли с возрастом. Это заболевание нарушает передачу сигнала от светочувствительных клеток сетчатки к мозгу, и до сих пор считалось, что у взрослых млекопитающих такие нейронные связи не восстанавливаются.
В ходе эксперимента взрослым собакам ввели в глаз рабочую копию гена CaBP4. Ученые рассчитывали лишь остановить прогрессирование болезни, но результат превзошел все ожидания. У животных не только восстановилась передача сигналов, но и произошли структурные изменения: истонченные слои сетчатки пришли к норме, а между клетками сформировались новые синапсы. Это опровергает прежние представления о неспособности взрослой сетчатки к регенерации нейронных связей.
Особенно важно, что мутации в том же гене CaBP4 приводят к слепоте и у человека. Это открывает перспективы для разработки аналогичной терапии для людей. Ученые подчеркивают, что подход может быть использован не только для лечения редких наследственных форм слепоты, но и для других заболеваний, связанных с дегенерацией сетчатки.
Ранее считалось, что взрослая нервная ткань не поддается восстановлению, однако данное исследование доказывает обратное. Генная терапия не просто компенсирует отсутствующий белок, но и запускает собственные механизмы регенерации в глазу. Это меняет парадигму лечения нейродегенеративных заболеваний.
В дальнейшем команда планирует изучить долгосрочные эффекты терапии и возможность ее применения для других мутаций. Если клинические испытания на людях пройдут успешно, это может стать революцией в офтальмологии и неврологии. Пока же владельцы собак с наследственной слепотой получили надежду на возвращение питомцам полноценной жизни.
